【创新药】全国政协委员丁列明 - 金融支持生物医药过冬 推动自主创新

　　生物医药产业是关系国计民生和国家安全的战略性新兴产业，对于发展新质生产力意义重大。

　　全国政协委员、 贝达药业 老总丁列明介绍，党的十八大以来，中国生物医药产业实现了跨越式发展，目前在研管线占全球35%，仅次于美国，位居世界第贰，新药研发质量达到国际顶尖水平，但同时面临严峻复杂的宏观形势，仍存在很多困难与挑战，亟待稳预期、强信心，推动自主创新。

　　今年两会，丁列明造成了《关于进一步稳预期强信心推动我国生物医药自主创新的提案》《关于大力推进干细胞产业和基因治疗药物研发的提案》和《关于支持浙江改革创新加快缔造生命健康科创高地的提案》，从金融投资、 创新药 定价、人才培养等角度对医药创新提出了建议，同时针对干细胞产业和基因治疗药物垂直领域及浙江地区的创新发展进行了重点分析阐述。

　　多维度推动生物医药自主创新

　　医药行业，尤其是 创新药 产品投入成本高，投资时间周期长，投资大幅下降是当前生物医药产业面临的突出问题，行业面临资本寒冬。

　　为防止更多优质企业会因融资难而陷入资金链断裂困境，丁列明建议进一步增强宏观政策取向一致性，强化政策统筹和有效引导，让投资者敢于投资，创新者敢于创新。

　　例如支持生物医药企业通过IPO、再融资募集的钱财投入新药研发、早期临床、优质药品权益的战略合作或相关股权收购；支持龙头生物医药企业通过发股购买资产等方式进行有效并购，适度提升市场集中度；鼓励地方政府设立产业专项基金，与风险投资基金合作，共同支持生物医药研发。

　　而在流通环节，对于定价，丁列明建议施展市场决定性作用，不对 创新药 价格进行干预限制，允许企业自主定价，保障合理价格与创新回报；在 创新药 医保谈判与支付上，改谈价格为谈支付标准，改获批上市后方可谈判为申请上市时即可谈判，已经并入医保的 创新药 ，简化期满续约和新增适应症续约规则，药品价格已趋正确的不再作降价要求；在 创新药 进院使用上，要求医院在 创新药 上市后务必及时采购应用，真正取消用药数量、一品两规、药占比考核等限制。

　　另外，人才是自主创新的关键，是创新的第壹资源。丁列明建议进一步优化人才创新创业环境。

　　丁列明分析，我国生物医药产业要缩小差距、奋起直追，务必持续优化相关政策，吸引外籍人才尤其是外籍高条理人才来华创新创业，施展关键核心作用。

　　抢位干细胞产业和基因治疗药物“领跑者”

　　细胞和基因治疗是近年来 国际医学 前沿重点发展领域。

　　丁列明提出，当下，中国在细胞和基因治疗药物研发方面几乎与国际同步，处在同一个起跑线上，有机会成为“领跑者”。其在提案中呼吁大力推进我国干细胞产业发展和基因治疗药物研发，并给出了三点建议。

　　其一，紧跟前沿研究，成立专门部门，配备专业人才，强化与企业交流并给予指导，加快审评审批

　　丁列明建议借鉴FDA做法，鼓励各方共同参与关键技术讨论和标准制定，形成行业共识，快速更新CGT领域指南，以开放的态度宽进严出。同时建立CGT药物专门审评部门，增加审评人员，增强专业素质和审评能力，提高沟通会议频次，在地方局派设技术引导窗口，就专业问题进行辅导、解答、协调。试行优先审评券制度，推动审评资源大力支持优质项目。

　　其二，从支持产业发展层面加强布局规划和政策供给，鼓励开放竞争、高质量发展。

　　丁列明分析，目前，细胞和基因治疗药物研发相关政策要求都是战略指导性的，没有具体配套实施细则。建议加强产业政策供给，引导国内资金投资，同时坚持科学无国界，深化国际合作，在不违反人类遗传资源相关管理要求条件下，尽可能放开限制，允许外资在中国CGT领域投资布局。

　　其三，聚焦关键领域重点环节，大力支持转化研究和临床应用。例如北京大学邓宏魁教授研究团队利用化学小分子诱导方法，建立了一种安全、简单、易于调控和标准化的人多能干细胞制备技术。该研究成果在国际上第壹次报道，于2022年4月发表于顶尖学术期刊《自然》杂志，目前正在进一步开展化学诱导人多能干细胞分化的胰岛细胞治疗I型糖尿病早期临床研究，显现非常不错的临床效果及应用前景。建议对具有原创性、核心竞争力的科研项目和科研团队给予大力支持，帮助解决底层技术“卡脖子”问题，加快建立中国自主技术开发的临床级别人诱导性多能干细胞库，早日开脱对海外技术的依赖。同时，在临床转化上务求科学高效，允许临床研究中验证了有效性和安全性的干细胞治疗方案，在研究医院先行先试，取得进展后大范围推广，增进重大疾病治疗；整合国发生物试剂耗材，降低转化成本。在人才培养上，药监部门和科研主体密切合作，共同培养细胞和基因治疗药物从研发到转化的各类人才，留住人才并强化人才支撑。

　　 贝达药业 是浙江地区医药创新龙头企业，丁列明亦对浙江改革创新，加快缔造生命健康科创高地积极建言献策。

　　丁列明认为，为实现更高质量发展，尚亟须国家层面在改革创新政策先行先试、高能级平台缔造、领军人才培育和资源配置等方面给予支持。具体可以落实到支持浙江生物医药政策体制机制改革创新、支持浙江重大创新平台提质增效、支持浙江高条理团队建设三个方面。